Preguntas frecuentes

Gracias por su interés en el registro de pacientes con tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios. Consulte a continuación algunas preguntas frecuentes. Si tiene preguntas adicionales que no aparezcan en esta lista, comuníquese con nosotros.

1. ¿Qué es un registro de pacientes?

Un registro de pacientes es un conjunto de información estandarizada sobre un grupo de pacientes que comparten una afección. La información puede utilizarse para varios fines, como realizar estudios de evolución natural y respaldar el reclutamiento en ensayos clínicos específicos de la enfermedad.

2. ¿Qué es un estudio de evolución natural de la enfermedad?

Un estudio de evolución natural es un estudio diseñado para llevar un registro de la evolución de una enfermedad con el paso del tiempo. Incluye a personas que tienen una afección médica o enfermedad específica. También puede incluir a personas que corren el riesgo de presentar la afección/enfermedad. En este tipo de investigación se identifica información demográfica, genética, ambiental y de otro tipo que puede ser común en la enfermedad y sus desenlaces. En un estudio de evolución natural también se pueden mostrar las diferencias en los síntomas y los cambios con el paso del tiempo que se observan en distintas personas con la misma enfermedad. Con frecuencia, el objetivo de los estudios de evolución natural es encontrar similitudes desconocidas en la población que presenta la enfermedad. Tienen muchos usos posibles, como el desarrollo de mejores prácticas para la atención de los pacientes y el reclutamiento en ensayos clínicos. Los datos para los estudios de evolución natural suelen obtenerse mediante registros de pacientes.

3. ¿Cuál es el objetivo del registro de pacientes con tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios?

El objetivo del registro de pacientes con tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios es reunir a la comunidad de tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios y obtener datos. Algunos de los objetivos del registro de pacientes con tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios son:

• Comprender mejor la relación entre el tipo de tumor, la ubicación del tumor, los tratamientos del tumor y las consecuencias a largo plazo.
• Caracterizar y describir mejor las comorbilidades (otras afecciones médicas que ocurren al mismo tiempo) a largo plazo después del tratamiento del tumor, lo que incluye cómo evoluciona y cómo avanza con el paso del tiempo, así como los tratamientos médicos y no médicos.
• Proporcionar una plataforma práctica en línea para que los participantes (es decir, la persona que tiene la enfermedad) o los cuidadores comuniquen por sí mismos su experiencia con los tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios raros y el impacto que estos tienen en su vida.
• Desarrollar un registro de contactos dentro del registro de pacientes con tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios (por ejemplo, para informar a los participantes sobre estudios de investigación y ensayos clínicos).
• Caracterizar y describir a la población afectada por los tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios raros en su conjunto con el fin de mejorar la comprensión de la prevalencia de la enfermedad, el fenotipo y el índice de evolución de los signos y síntomas con el paso del tiempo.
• Examinar los factores que influyen en el pronóstico y la calidad de vida.
• Describir los patrones de atención de los tumores y las comorbilidades a largo plazo, incluida la idoneidad de la atención y las disparidades en la prestación de esta.
• Ayudar a la comunidad de tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios raros a elaborar recomendaciones y estándares de atención, así como facilitar el desarrollo de mejores prácticas para los tratamientos de los tumores y las comorbilidades a largo plazo.
• Controlar la seguridad y los riesgos de los tratamientos nuevos para los tumores y/o las comorbilidades a largo plazo.
• Ser un recurso de identificación de casos para los investigadores que realicen estudios retrospectivos sobre la fisiopatología de los tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios raros o sobre los resultados de las intervenciones o que diseñen ensayos prospectivos de tratamientos novedosos.

4. ¿Cómo se obtienen los datos?

Los datos se obtienen mediante una aplicación segura por internet (a la que se puede acceder desde una computadora, tableta o teléfono) desarrollada por National Organization for Rare Disorders, Inc. (NORD®) (obtenga más información sobre NORD en la pregunta 27). Los participantes del estudio responden preguntas agrupadas en una serie de encuestas elaboradas de acuerdo con las normas del estudio y en colaboración con expertos específicos de la enfermedad.

5. ¿Qué tipos de datos se obtendrán en el registro de pacientes con tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios?

Los datos obtenidos incluyen, entre otros, los siguientes:

• Datos sociodemográficos.
• Antecedentes médicos y diagnósticos.
• Tratamiento y avance de la enfermedad.
• Problemas de salud.
• Conducta relacionada con el hambre.
• Manejo de la atención.
• Calidad de vida.

6. ¿Qué es un patrocinador de un estudio de investigación?

Un patrocinador de un estudio de investigación es una persona, compañía, institución u organización que es responsable de elegir a investigadores con la formación y la experiencia adecuadas para llevar a cabo el estudio. También es responsable del inicio y la administración de un estudio de investigación. Además, el patrocinador es responsable de los costos asociados con la realización de un estudio de registro. El patrocinador garantiza que el estudio se lleve a cabo de manera responsable y ética y que cumpla con las normativas en la medida en que sean válidas para el estudio. El patrocinador de este registro es Raymond A. Wood Foundation.

7. ¿Qué es Raymond A. Wood Foundation?

Raymond A. Wood Foundation es una organización de defensa de pacientes con enfermedades raras dirigida por padres y pacientes. La misión de Raymond A. Wood Foundation es impulsar la investigación y abogar por resultados de tratamiento para mejorar la calidad de vida de las personas que tienen tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios. Visite www.rawoodfoundation.org para obtener más información.

8. ¿Qué es un investigador principal?

El investigador principal (Principal Investigator, PI) es la persona que tiene la responsabilidad primordial respecto del diseño y la realización del proyecto o estudio de investigación. El PI es responsable de supervisar todos los aspectos relacionados con la realización del registro, el personal y las investigaciones realizadas con los datos contenidos en este.

9. ¿Quién es un participante del estudio?

Un participante del estudio es la persona que tiene un diagnóstico de un tumor cerebral hipotalámico-hipofisario sobre quien se ingresa información en el registro. En el caso de una persona independiente mayor de edad, esta persona dará su consentimiento e ingresará información sobre sí misma. Si una persona es menor de edad o es un adulto que requiere que alguien actúe en su nombre, una persona (cuidador/LAR, consulte abajo) que sea legalmente responsable de su atención médica dará el consentimiento e ingresará información sobre el participante del estudio.

10. ¿Qué es un representante legalmente autorizado (Legally Authorized Representative, LAR)?

Un LAR es una persona autorizada según las leyes vigentes para dar el consentimiento e ingresar datos en el registro en nombre de otra persona. El LAR puede ser el padre, la madre, uno de los abuelos, el cónyuge, un cuidador o un tutor, siempre que tenga la autoridad legal para otorgar el consentimiento en nombre de dicha persona. Un LAR se registrará en la plataforma IAMRARE con una cuenta de cuidador. Cuando un LAR actúa en nombre de un participante del estudio, se considera que es quien comunica la información en la investigación.

11. ¿Qué es un representante designado?

Un representante designado es un adulto mayor de edad que fue el cuidador de una persona que falleció y que tenía un diagnóstico de un tumor cerebral hipotalámico-hipofisario. Puede tratarse del cónyuge, el padre, la madre, un hermano, un hijo, un pariente cercano, un amigo cercano, un tutor y/o la pareja de la persona fallecida. Esta persona debe haber estado familiarizada con la atención médica que recibía la persona fallecida y haber participado en dicha atención. Estas personas pueden ingresar datos retrospectivos en nombre de la persona fallecida.

12. ¿Qué es un formulario de consentimiento informado (FCI)?

Un FCI es un documento en el que se proporciona información clave sobre el registro a los posibles participantes. Este documento ayuda a los posibles participantes a tomar una decisión voluntaria sobre si quieren participar o no. La información incluirá temas como los riesgos y beneficios del proyecto de investigación, el uso de los datos y la privacidad de los participantes. Si deciden participar en el estudio, los participantes deberán firmar electrónicamente el FCI. Esto indica que aceptan los términos descritos antes de ingresar datos en el registro o responder encuestas.

13. Después de dar su consentimiento, ¿un participante puede decidir dejar de participar en el estudio?

Los participantes pueden retirarse del estudio en cualquier momento. Sin embargo, los investigadores pueden seguir usando la información que hayan obtenido antes de que el participante cambiara de opinión. La información que ya se haya compartido con RDCA-DAP u otros investigadores antes del retiro no se podrá recuperar ni eliminar.

14. ¿Qué es un comité de revisión institucional (Institutional Review Board, IRB)?

Un IRB es un comité designado formalmente por una institución o investigador para revisar, aprobar el inicio y realizar revisiones periódicas de investigaciones en las que participan personas. El objetivo principal de esta evaluación es garantizar la protección de los derechos y el bienestar de los participantes del estudio. También se conoce como comité de ética (Ethics Committee, EC) o comité de ética de las investigaciones (Research Ethics Board, REB) (en Canadá).

15. ¿Qué es un comité de asesoramiento del registro?

Un comité de asesoramiento del registro es un comité que puede incluir científicos, médicos y defensores de los pacientes. Supervisa la realización del estudio. El comité brinda asesoramiento sobre la elaboración de encuestas y revisa los datos combinados del registro y el uso de este registro. Garantizará la evaluación apropiada de todas las solicitudes de investigación en relación con el uso de los datos del registro. También revisará las desviaciones del protocolo o de la confidencialidad y se asegurará de que esas desviaciones se comuniquen al IRB.

16. ¿Quién puede participar en el estudio?

Este estudio está abierto para cualquier persona que tenga un diagnóstico de un tumor cerebral hipotalámico-hipofisario raro y que cumpla con los criterios de inclusión del estudio para la participación.

17. ¿Hay algún costo por participar?

La participación en este estudio no tiene ningún costo para el paciente.

18. ¿Hay algún pago por participar?

No recibirá ningún pago por la información que proporcione.

19. ¿Cuánto tiempo durará este estudio?

Por lo general, un registro en la plataforma IAMRARE permanecerá abierto por lo menos durante cinco años. Se les pedirá a los participantes que regresen periódicamente al registro para actualizar su información.

20. ¿Se pueden obtener datos en todo el mundo?

El registro utiliza una plataforma en línea que permite a los participantes proporcionar datos desde cualquier parte del mundo. Las personas de otros países que ingresen datos en el registro deben tener en cuenta que las leyes sobre datos y privacidad son diferentes en los Estados Unidos y en otros países. En este registro con sede en los Estados Unidos se protegerán los datos y la privacidad de acuerdo con los requisitos de dicho país.

21. ¿Dónde se guardan los datos?

NORD guarda los datos del registro del patrocinador y de los participantes en servidores encriptados de NORD y/o en servidores encriptados de proveedores externos que operan en Canadá. Se realizan respaldos periódicos en intervalos aceptables desde el punto de vista comercial. Estos servidores cumplen con los estándares de la industria y con las normativas internacionales y de los Estados Unidos, incluido el GDPR.

22. ¿Los datos están seguros?

El registro sigue pautas gubernamentales estrictas para garantizar que se proteja la información de los pacientes. La plataforma se brinda mediante HTTPS, lo que significa que los datos se encriptan cuando se envían del navegador del usuario a los servidores de NORD. Los datos también se mantienen encriptados en la base de datos de NORD. Asimismo, las comunicaciones entre el servidor de la aplicación de la plataforma del registro y la base de datos están encriptadas. Como sucede con cualquier información que proporciona de manera electrónica, existe la posibilidad rara de que su privacidad pudiera estar en riesgo. Sin embargo, el registro y las medidas de seguridad reducen al mínimo la probabilidad de que esto ocurra.

23. ¿Quién es propietario de los datos?

Los datos del estudio pertenecen al patrocinador del estudio, Raymond A. Wood Foundation (RAWF). RAWF decide cómo y con quién compartir los datos. El personal de NORD tendrá acceso a los datos para actividades relacionadas con el soporte y el mantenimiento de la plataforma y obtendrá estadísticas de participación de toda la plataforma. Los detalles específicos se describirán en el consentimiento informado.

24. ¿Quién tendrá acceso a la información protegida sobre la salud (Protected Health Information, PHI)?

Todos los datos, incluidos aquellos que contienen PHI, se guardarán en un servidor seguro protegido con contraseña. El acceso a la PHI estará limitado a:

• Integrantes aprobados del equipo de la investigación del registro de pacientes con tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios.
• Personal de NORD, en los casos en los que se necesite soporte técnico y con el permiso del personal del registro.
• Con la aceptación del patrocinador, NORD puede realizar investigaciones de enfermedades cruzadas aprobadas por el IRB con los datos del registro.

En todos los casos, se protegerá su privacidad. El comité de asesoramiento del registro evaluará todas las solicitudes de datos de los investigadores. A los investigadores sólo se les proporcionarán los datos mínimos necesarios para cumplir con los objetivos de su estudio de investigación. Los datos que contengan PHI sólo se compartirán si la investigación no puede realizarse sin ellos. Los investigadores deberán firmar un acuerdo de confidencialidad en el que prometan mantener segura su información.

25. ¿Cuáles son las consideraciones del GDPR?

Para las personas que viven fuera de los Estados Unidos y deciden compartir información sobre sí mismas, se ofrecen las mismas medidas de protección de la privacidad y la confidencialidad que en los Estados Unidos. Los residentes de la Unión Europea y Suiza tienen derechos adicionales específicos relacionados con la información personal. Esta información se proporciona en el documento de consentimiento informado. Si una persona firma este documento, reconoce que está entregando información que de otro modo sería privada. Las leyes de privacidad del país de una persona pueden tener medidas de protección diferentes que las que se brindan en los Estados Unidos.

Los participantes del registro que sean residentes de la Unión Europea y Suiza tienen derecho a lo siguiente:

• Solicitar el acceso a los datos personales y rectificarlos o eliminarlos.
• Recibir los datos personales en un formato portátil y de fácil acceso.
• Restringir o retirar el permiso para el procesamiento de la información personal.
• Presentar una queja ante una autoridad supervisora apropiada.

26. ¿Cómo se mantiene el registro?

NORD, que aloja el registro en su aplicación web, mantiene el registro. NORD proporciona soporte técnico continuo del sistema. RAWF se encarga de la gestión diaria de su registro de pacientes.

27. ¿Qué es NORD (National Organization for Rare Disorders, Inc.)?

NORD, una organización independiente sin fines de lucro, encabeza la lucha para mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras y sus familias. Para ello, respaldamos a la comunidad de enfermedades raras, sus integrantes y sus organizaciones. Trabajamos en conjunto para acelerar la investigación, crear conciencia, proporcionar información valiosa e impulsar políticas públicas que beneficien a los aproximadamente 25 a 30 millones de estadounidenses afectados por enfermedades raras. Obtenga más información sobre NORD en https://rarediseases.org/.