Questions fréquentes

Nous vous remercions pour votre intérêt pour le Registre des patients atteints de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires. Ci-dessous figurent des questions fréquemment posées. Pour toute question qui ne figurerait pas ci-dessous, veuillez nous contacter!

1. Qu’est-ce qu’un registre de patients ?

Un registre de patients est une collection d’informations standardisées sur un groupe de patients porteurs d’une même maladie. Les informations qu’il contient peuvent être utilisées pour divers objectifs, tels que la réalisation d’étude de l’histoire naturelle et l’appui au recrutement pour des essais cliniques spécifiques à une maladie.

2. Qu’est-ce qu’une étude de l’histoire naturelle ?

Une étude de l’histoire naturelle est une étude conçue pour suivre l’évolution d’une maladie dans le temps. Elle porte sur des personnes atteintes d’une affection ou d’une maladie spécifique. Elle peut également porter sur des personnes qui risquent de développer l’affection ou la maladie. Ce type de recherche permet d’identifier des informations démographiques, génétiques, environnementales et autres qui peuvent être communes à la maladie et à ses conséquences. Une étude de l’histoire naturelle peut également montrer les différences de symptômes et les changements observés dans le temps chez différentes personnes atteintes de la même maladie. Les études de l’histoire naturelle visent souvent à trouver des similitudes inconnues au sein de la population malade. Elles ont de nombreuses utilisations potentielles, telles que le développement de meilleures pratiques en matière de soins aux patients et le recrutement d’essais cliniques. Les données pour les études de l’histoire naturelle sont souvent collectées par le biais de registres de patients.

3. Quel est l’objectif du Registre des patients atteints de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires ?

 L’objectif du Registre des patients atteints de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires est de rassembler la communauté des patients atteints de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires et de collecter des données. Certains de ces objectifs sont décrits ci-dessous :

Mieux comprendre la relation entre le type de tumeur, sa localisation, ses traitements et les conséquences à long terme.
Mieux caractériser et décrire les comorbidités à long terme (autres affections médicales survenant en même temps) après le traitement d’une tumeur, y compris leur évolution et leur rythme dans le temps, les traitements médicaux et non médicaux.
Fournir une plateforme en ligne pratique pour les participants (c’est-à-dire les personnes atteintes de la maladie) ou les aidants afin qu’ils fassent part de leur expérience et de l’impact des tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires rares sur leur vie.
Développer un registre de contacts au sein du Registre des patients atteints de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires (par exemple, pour informer les participants des études de recherche et des essais cliniques).
Caractériser et décrire la population affectée par les tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires rares dans son ensemble, en améliorant la compréhension de la prévalence de la maladie, du phénotype et du taux de progression des signes et des symptômes au fil du temps.
Examiner les facteurs qui influencent le pronostic et la qualité de vie.
Décrire les schémas de soins des tumeurs et des comorbidités à long terme, y compris l’adéquation des soins et les disparités dans la prestation des soins.
Aider la communauté des tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires rares à élaborer des recommandations et des normes de soins, et faciliter le développement des meilleures pratiques pour le traitement des tumeurs et des comorbidités à long terme.
Surveiller la sécurité et les risques des nouveaux traitements pour les tumeurs et/ou les comorbidités à long terme.
Constituer une ressource de recherche de cas pour les chercheurs qui étudient rétrospectivement la physiopathologie des tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires rares ou les résultats des interventions, ou qui conçoivent des essais prospectifs de nouveaux traitements.

4. Comment les données sont-elles collectées ?

 Les données sont collectées par le biais d’une application web sécurisée (accessible par ordinateur, sur tablette ou sur téléphone) développée par la National Organization for Rare Disorders, Inc. (la NORD®) (en apprendre plus sur la NORD à la question 27). Les participants à l’étude répondent à des questions regroupées au sein d’une série d’enquêtes développées selon les normes de l’étude et en collaboration avec des experts spécifiques à la maladie.

5. Quels types de données seront collectés dans le Registre des patients atteints de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires ?

Les données collectées comprennent, sans s’y limiter:

Socio-démographiques
Antécédents médicaux et diagnostics
Traitement et évolution de la maladie
Défis en matière de santé
Comportement face à la faim
Gestion des soins
Qualité de vie

6. Qu’est-ce que le commanditaire d’une étude de recherche ?

Le commanditaire d’une étude de recherche est une personne, une entreprise, une institution ou une organisation qui a la responsabilité de choisir des chercheurs dûment formés et expérimentés pour mener l’étude. Il est également responsable du lancement et de la gestion d’une étude de recherche. En outre, le commanditaire est responsable des coûts associés à la réalisation d’une étude de registre. Il veille à ce que l’étude soit menée d’une manière honorable et éthique et respecte les réglementations applicables à l’étude. Le commanditaire de ce registre est la Raymond A. Wood Foundation.

7. Qu’est-ce que la Raymond A. Wood Foundation ?

La Raymond A. Wood Foundation est une organisation de défense des patients atteints de maladies rares, dirigée par des parents et des patients. La Raymond A. Wood Foundation a pour mission de stimuler la recherche et de défendre les résultats des traitements afin d’améliorer la qualité de vie des survivants de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires. Veuillez consulter le site www.rawoodfoundation.org pour plus d’informations.

8. Qu’est-ce que le chercheur principal ?

Le chercheur principal (CP) est la personne qui assume la responsabilité principale de la conception et de la conduite du projet de recherche ou de l’étude. Le CP est responsable de la supervision de tous les aspects relatifs à la conduite du registre, de son personnel et de la recherche sur les données qu’il contient.

9. Qu’est-ce qu’un participant à l’étude ?

Un participant à l’étude est la personne qui a reçu un diagnostic de tumeur cérébrale hypothalamo-hypophysaire et au sujet de laquelle des informations sont saisies dans le registre. Dans le cas d’une personne indépendante et majeure, cette personne donnera son consentement et saisira les informations la concernant. Si une personne n’est pas majeure ou est un adulte qui a besoin que quelqu’un agisse en son nom, une personne (aidant/représentant légal, voir ci-dessous) qui est légalement responsable de ses soins de santé donnera son consentement et saisira les informations concernant le participant à l’étude.

10. Qu’est-ce qu’un représentant légal (RL) ?

Un RL est une personne autorisée par la Loi à donner son consentement et à entrer des données dans le registre au nom d’une autre personne. Le RL peut être un parent, un grand-parent, un conjoint, un aidant ou un tuteur dès lors qu’il est détenteur de l’autorité légale de donner son consentement au nom de cette personne. Un RL s’inscrira sur la plateforme IAMRARE avec un compte d’aidant. Lorsqu’un RL agit au nom d’un participant à l’étude, il est considéré comme étant le rapporteur de la recherche.

11. Qu’est-ce qu’un représentant désigné ?

Un représentant désigné est un adulte qui s’occupait légalement d’une personne décédée ayant reçu un diagnostic de tumeur cérébrale hypothalamo-hypophysaire. Il peut s’agir d’un conjoint, d’un parent, d’un frère ou d’une sœur, d’un enfant, d’un proche parent, d’un ami proche, d’un tuteur et/ou d’une personne significative pour cette personne. Cette personne doit avoir eu connaissance des soins médicaux prodigués à la personne décédée et y avoir participé. Ces personnes sont autorisées à saisir des données rétrospectives en leur nom.

12. Qu’est-ce qu’un formulaire de consentement éclairé (FCI) ?

Un FCI est un document qui fournit aux participants potentiels des informations clés sur le registre. Ce document aide les participants potentiels à prendre une décision volontaire quant à leur participation ou non. Les informations comprennent des sujets tels que les risques et les avantages du projet de recherche, l’utilisation des données et la protection de la vie privée des participants. S’ils choisissent de participer à l’étude, les participants doivent signer électroniquement le FCI, ce qui indique qu’ils acceptent les conditions décrites avant d’entrer des données dans le registre ou de répondre à des enquêtes.

13. Après avoir donné son consentement, un participant peut-il choisir de ne plus participer à l’étude ?

Les participants peuvent se retirer de l’étude à tout moment. Cependant, les chercheurs peuvent toujours utiliser les informations qu’ils ont recueillies avant que le participant ne change d’avis. Les informations qui ont déjà été partagées avec le RDCA-DAP ou d’autres chercheurs avant le retrait ne peuvent pas être récupérées ou supprimées.

14. Qu’est-ce qu’un Comité d’examen institutionnel (CEI) ?

Un CEI est un comité officiellement désigné par une institution ou un investigateur pour examiner, approuver le lancement et procéder à un examen périodique de la recherche impliquant des personnes. L’objectif principal d’une telle évaluation est d’assurer la protection des droits et du bien-être des participants à l’étude. Ce comité est également connu sous le nom de comité d’éthique (CE) ou de comité d’éthique de la recherche (CÉR au Canada).

15. Qu’est-ce qu’un Comité consultatif du registre ?

Un Comité consultatif du registre est un comité qui peut être composé de scientifiques, de médecins et de défenseurs des patients. Il supervise la conduite de l’étude. Le Comité donne des conseils sur l’élaboration des enquêtes et examine les données combinées du registre et l’utilisation de ce dernier. Il veille à l’évaluation correcte de toutes les demandes de recherche concernant l’utilisation des données du registre. Il examine également tout écart par rapport au protocole ou à la confidentialité et veille à ce que ces écarts soient signalés au CEI.

16. Qui peut participer à l’étude ?

Cette étude est ouverte à toute personne ayant reçu un diagnostic de tumeur cérébrale hypothalamo-hypophysaire rare et répondant aux critères d’inclusion de l’étude.

17. La participation à cette étude est-elle payante ?

La participation à cette étude est gratuite pour le patient.

18. La participation est-elle rémunérée ?

Vous ne serez pas rémunéré(e) pour les informations que vous fournissez.

19. Combien de temps cette étude durera-t-elle ?

Un registre sur la plateforme IAMRARE sera généralement ouvert pendant au moins cinq ans. Il sera demandé aux participants de revenir périodiquement sur le registre pour mettre à jour leurs informations.

20. Les données peuvent-elles être collectées dans le monde entier ?

Le registre utilise une plateforme en ligne qui permet aux participants de fournir des données depuis n’importe quel endroit du monde. Les personnes d’autres pays qui saisissent des données dans le registre doivent savoir que les lois relatives aux données et à la protection de la vie privée sont différentes aux États-Unis et dans d’autres pays. Ce registre basé aux États-Unis protégera les données et la vie privée conformément aux exigences des États-Unis.

21. Où les données sont-elles conservées ?

La Nord conserve les données du registre des commanditaires et des participants sur ses propres serveurs cryptés et/ou sur les serveurs cryptés de fournisseurs tiers hébergés au Canada. Des sauvegardes régulières à des intervalles commercialement acceptables sont fournies. Ces serveurs répondent aux normes du secteur et sont conformes aux réglementations américaines et internationales, y compris au GDPR.

22. Les données sont-elles en sécurité ?

Le registre suit des directives gouvernementales strictes pour garantir la protection des informations relatives aux patients. La plateforme est desservie par HTTPS, ce qui signifie que les données sont cryptées lorsqu’elles sont envoyées du navigateur de l’utilisateur aux serveurs de la NORD. Les données sont également cryptées dans la base de données de la NORD. Les communications entre le serveur d’application de la plateforme du registre et la base de données sont également cryptées. Comme pour toutes les informations que vous fournissez par voie électronique, il existe un risque très rare que votre vie privée soit compromise. Toutefois, le registre et les mesures de sécurité réduisent au minimum ce risque.

23. Qui est propriétaire des données ?

Les données de l’étude sont la propriété du commanditaire de l’étude, la Raymond A. Wood Foundation (la RAWF). La RAWF décide comment et avec qui partager les données. Le personnel de la NORD aura accès aux données pour les activités liées au soutien et à la maintenance de la plateforme et collectera des statistiques de participation à l’échelle de la plateforme. Les détails seront décrits dans votre formulaire de consentement informé.

24. Qui aura accès aux informations de santé protégées (ISP) ?

Toutes les données, y compris celles contenant des ISP, seront conservées dans un serveur sécurisé protégé par mot de passe. L’accès aux ISP sera limité aux :

membres approuvés de l’équipe de recherche du Registre des patients atteints de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires
personnel de la NORD, dans les cas où un soutien technique est nécessaire et avec la permission du personnel du registre
Avec l’accord du commanditaire, la NORD peut mener des recherches inter-maladies approuvées par le CEI en utilisant les données du registre.

Dans tous les cas, votre vie privée sera protégée. Le Comité consultatif du registre évaluera toutes les demandes de données émanant des chercheurs. Les chercheurs ne recevront que le minimum de données nécessaires pour atteindre les objectifs de leur étude. Les données contenant des ISP ne seront partagées que si la recherche ne peut se faire sans elles. Les chercheurs devront signer un accord de confidentialité dans lequel ils s’engagent à garder vos informations en sécurité.

25. Quelles sont les considérations relatives au GDPR ?

 Les mêmes niveaux de protection de la vie privée et de la confidentialité qu’aux États-Unis sont offertes aux personnes vivant en dehors des États-Unis qui choisissent de partager des informations les concernant. Les résidents de l’Union européenne et de la Suisse ont des droits particuliers supplémentaires liés aux informations personnelles. Ces informations sont détaillées dans le document de consentement informé. Si une personne signe ce document, elle reconnaît qu’elle divulgue des informations qui seraient autrement privées. Les lois sur la protection de la vie privée dans le pays d’une personne peuvent bénéfichier de protections différentes de celles qui sont fournies par les États-Unis.

Les participants au registre qui résident dans l’Union européenne et en Suisse ont le droit de :

Demander l’accès et la rectification ou l’effacement des données à caractère personnel;
Recevoir les données à caractère personnel dans un format portable et facilement accessible;
Restreindre ou retirer la permission de traiter les informations à caractère personnel; et
Déposer une plainte auprès d’une autorité de contrôle appropriée.

26. Comment le registre est-il géré ?

Le registre est géré par la NORD qui l’héberge sur son application web. La NORD fournit une assistance technique permanente au système. La RAWF assure la gestion quotidienne de son registre de patients.

27. Qui est la NORD – National Organization for Rare Disorders, Inc.

La NORD est organisation indépendante à but non lucratif qui mène le combat pour améliorer la vie des patients atteints de maladies rares et de leurs familles. Pour ce faire, nous soutenons la communauté des maladies rares, ses membres et ses organisations. Nous travaillons ensemble pour accélérer la recherche, sensibiliser l’opinion, fournir des informations précieuses et mettre en place des politiques publiques qui profitent aux quelque 25 à 30 millions d’Américains touchés par les maladies rares. Pour en savoir plus sur la NORD, consultez le site https://rarediseases.org/.